Shangái, China. La pérdida de audición genética es una enfermedad grave que afecta principalmente a los más pequeños. No existen fármacos aprobados por el momento, y el único tratamiento para su condición severa son los implantes cocleares que se inventaron hace más de 60 años. Por ello, la terapia génica supone una nueva opción de tratamiento para algunos pacientes. De hecho, hoy se ha hecho público el primer ensayo clínico del mundo en el que...

Madrid.  Uno de los retos para desarrollar tratamientos contra el párkinson es la forma de administración. Un grupo de investigadores españoles ha probado una nueva técnica con ultrasonidos que consigue abrir la barrera hematoencefálica para hacer llegar a una parte del cerebro una terapia génica. El equipo que publica Science Advances ha probado esta manera no invasiva de superar la barrera hematoencefálica en tres pacientes y en macacos,...

Iberoamérica. Investigadores estadounidenses van a evaluar la seguridad y eficacia de una única inyección de terapia génica en primates que podría lograr que el organismo produjera su propio tratamiento antirretroviral de forma permanente. Se evitaría así la necesidad de medicación crónica que hoy tienen los 38,4 millones de personas que viven en el mundo con el virus causante del sida. En la actualidad, la terapia antirretroviral (TAR) es el...

  Un equipo científico ha logrado con terapia génica, mediada por un virus, tratar eficazmente la distrofia muscular en fase avanzada en un modelo de ratón, restaurando la función del músculo esquelético y mejorando en gran medida la supervivencia. Los resultados de este experimento preclínico se publican en la revista Science Advances y sus responsables son, entre otros, investigadores del Howard Hughes Medical Institute y de la...