Científicos celebran nuevo tratamiento para la fibrosis quística

Washington, Estados Unidos.

Una nueva terapia con un fármaco triple que ataca las causas genéticas de la fibrosis quística ha mostrado su alta efectividad en el tratamiento de este raro trastorno de riesgo para la vida, reportaron el jueves científicos tras ensayos clínico históricos.

Se calificó como un «motivo de celebración» a El hallazgo que ocurrió 30 años después de que se identificara el gen que causa la enfermedad  por Francis Collins, director de los Institutos Nacionales de Salud.

Trikafta es una combinación de tres drogas que se dirige al gen CFTR responsable de la enfermedad, que afecta sobre 30.000 estadounidenses y resulta en la formación de mucosidad espesa en los pulmones, el tracto digestivo y otras partes del cuerpo.

La nueva terapia se dirige a la mutación más común del gen CFTR, la mutación Phe508del, que representa alrededor del 90% de los casos.

«Los resultados de un par de ensayos clínicos de fase 3 en el Journal tienen impresionantes beneficios«, escribió Collins en un editorial para el New England Journal of Medicine el jueves.

Los dos ensayos examinaron la cantidad de aire que los pacientes podían expulsar con la respiración forzada, un marcador de la progresión de la enfermedad.

En el primer ensayo, los niveles medios aumentaron en 13,8% en comparación con un placebo, mientras que en el segundo ensayo los niveles medios aumentaron 10% con respecto al valor inicial en comparación con una combinación de medicamentos anterior.

Por: AFP