Un equipo científico ha logrado con terapia génica, mediada por un virus, tratar eficazmente la distrofia muscular en fase avanzada en un modelo de ratón, restaurando la función del músculo esquelético y mejorando en gran medida la supervivencia.
Los resultados de este experimento preclínico se publican en la revista Science Advances y sus responsables son, entre otros, investigadores del Howard Hughes Medical Institute y de la Universidad de Iowa, en Estados Unidos.
La terapia génica es una forma experimental de tratamiento -aún se tiene que demostrar totalmente su utilidad en humanos mediante ensayos clínicos- que utiliza la transferencia de genes a la célula de un paciente, con el objetivo de modificar la información genética de las células responsables de la enfermedad.
En este caso, los investigadores utilizaron esta terapia mediada por el virus adenoasociado, que hace de vehículo.
«Nuestros resultados en un modelo de ratón de distrofia muscular demuestran que la función del músculo esquelético puede ser restaurada, ilustrando su notable plasticidad, y que la supervivencia puede ser mejorada en gran medida incluso después de la aparición de la fisiopatología muscular grave», escriben en el artículo Takahiro Yonekawa y su equipo.
El estudio descubrió que la terapia génica atenuaba los daños en el músculo esquelético de los ratones, mejoraba la función motora y respiratoria y normalizaba su metabolismo sistémico.
Recientemente, la terapia génica transportada por el virus adenoasociado se ha mostrado prometedora para tratar a pacientes con enfermedades neuromusculares cuando la terapia se administra antes de que aparezcan los síntomas graves, explica un resumen de la revista.
Pero aunque la terapia ha demostrado previamente que mejora un estado distrófico en ratones envejecidos, el modelo de ratón utilizado en estos estudios no reproducía exactamente la gravedad de la enfermedad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Como resultado, no se ha sabido si la terapia génica mediada por el citado virus puede tratar eficazmente las etapas avanzadas de la distrofia muscular.
Para investigarlo, Yonekawa y sus colegas analizaron primero la progresión de la enfermedad en una colonia de ratones con una mutación genética que altera la función normal del músculo esquelético.
Como resultado, los ratones reprodujeron de forma fiable la gravedad de la distrofia muscular de Duchenne avanzada, mostrando una grave enfermedad del músculo esquelético, una movilidad reducida, un peso corporal reducido y una duración de vida significativamente menor.
A continuación, cuando los ratones habían alcanzado una edad en la que aproximadamente el 50 % había sobrevivido a la enfermedad, los investigadores realizaron una transferencia genética sistémica transmitida por el virus adenoasociado para sustituir un gen mutado implicado en la distrofia muscular por una versión intacta.
Los investigadores evaluaron cómo el tratamiento afectaba a la función muscular y a la supervivencia.
Mientras que solo el 50 % de los ratones no tratados sobrevivieron hasta las 45 semanas de edad, todos los inyectados con la terapia, excepto uno, vivieron más allá de las 65 semanas.
Además, mientras que el peso corporal de los ratones no tratados siguió disminuyendo, los que recibieron la terapia génica experimentaron un ligero aumento de peso corporal.
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