Prueban la eficacia de la terapia CAR-T contra el lupus

España. 

El lupus es una enfermedad autoinmunitaria crónica causada por el ataque del propio sistema inmunitario que puede causar daños a cualquier órgano del cuerpo. La mayoría de pacientes sufren cansancio y pérdida de peso, entre otros síntomas, y a menudo aparecen otras manifestaciones, como dolor en las articulaciones, erupciones en la piel, complicaciones hematológicas o afectación renal.

Actualmente, existen fármacos para regular el sistema inmunitario y rebajar la inflamación, pero requiere la toma crónica de esta medicación y, además, en algunos casos no es efectiva.

Ahora, el Hospital Vall d’Hebron ha incluido el primer paciente en un estudio pionero que probará la seguridad y el efecto de la inmunoterapia CAR-T en personas con lupus. La terapia CAR-T es un tratamiento innovador que, hasta ahora, se ha estado desarrollando para tratar algunos tipos de tumores o enfermedades hematológicas, como linfomas o leucemias.

Se basa en extraer células del sistema inmunitario de los pacientes, en este caso las células T, que se modifican genéticamente para que expresen un receptor de antígeno quimérico (CAR) y posteriormente se vuelven a infundir al paciente. En el caso de los tumores, este cambio permite que las células modificadas ataquen a las células tumorales.

“En el lupus, las células CAR-T eliminan los linfocitos B de los pacientes que son los responsables de producir los anticuerpos que causan el lupus”, explica Pere Barba, director del Programa CAR-T del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigador del grupo de Hematología Experimental del VHIO.

“Esta terapia reinicia el sistema inmunitario para que ataque a las células que nos interesan”, indica por su parte Mònica Linares, médica especialista en hematología del BST.

Una prueba piloto llevada a cabo con cinco pacientes de lupus en Alemania mostró resultados positivos con la terapia CAR-T a finales de 2022.

“En el ensayo clínico que ponemos en marcha ahora queremos comprobar que, eliminando los linfocitos B CD19 gracias a las CAR-T, mejoran los síntomas e incluso desaparecen los anticuerpos responsables de la enfermedad”, destaca Josefina Cortés, médica internista y reumatóloga especialista en Lupus del Servicio de Reumatología del Hospital Universitario Vall d’Hebron, e investigadora principal del proyecto.

Se trata del primer ensayo clínico multicéntrico que analiza la seguridad y el efecto de la terapia en una enfermedad autoinmunitaria y abre la puerta al desarrollo de nuevas terapias también para otras patologías de este tipo.

“Si obtenemos buenos resultados, podríamos ofrecer nuevas opciones terapéuticas para pacientes que no responden a los tratamientos habituales e, incluso, para la remisión de la enfermedad”, añade.

El ensayo de fase Ib/IIa se llevará a cabo a escala internacional en 12 pacientes de entre 18 y 65 años con lupus grave y que no responden a los tratamientos habituales. En todos ellos se extraerán células inmunitarias y se crearán las CAR-T dirigidas que se infundirán de nuevo.