En España, los pacientes con enfermedades raras no cuentan con tratamiento

España.

Pablo tiene 27 años y desde hace un año, tiene una enfermedad rara que le ha provocado la pérdida de vista en un 90 por ciento. El medicamento que necesita, Raxone, cuenta con la autorización de la Agencia Europea de Medicamento para su comercialización, pero no en España, pues no han llegado a un acuerdo.

“Lo que el Ministerio considera por un lado es lo que aporta el medicamento, cuál es la prevalencia de la enfermedad, el impacto presupuestario y el coste de alternativas, con ello, ofrece un precio alternativo al de la empresa farmacéutica. Se suele llegar a un acuerdo”, explicó Emilio Vargas de la Sociedad Española de Farmacología Clínica. Pero no en el caso de Raxone. Cuesta alrededor de 50 mil euros al año, las comunidades pueden autorizar el uso individual, para que sea gratuito para el paciente.

Pablo, con ayuda de su hermana, solicitó el Raxone a Extremadura (su comunidad) y fue denegado. También lo intentó en otras como Madrid y Castilla, donde les consta que sí se está administrando. Tampoco pueden pagarlo por su cuenta. “Si se acoge dentro del primer año como lo he hecho yo, tengo posibilidades de recuperar un alto porcentaje de visión”, resaltó Pablo.

Aunque Sanidad ha aumentado su gasto farmacéutico en más de un 20 por ciento desde el 2014, los tratamientos de enfermedades raras, los llamados medicamentos huérfanos, salen mal parados. “Un 53 por ciento no llegarían, y de los que llegan un 50 por ciento no están financiados”, explicó Daniel de Vicente de la Federación Española de Enfermedades Raras.

La mayoría de afectados por enfermedades raras, tres millones en España, hacen malabares para conseguir su medicación, como el caso de Francisco que padece del Síndrome del corazón rígido, amiloidosis. Su tratamiento, tafamidis, cuesta más de 200 mil euros al año y lo ha conseguido al meterse a un ensayo clínico de este medicamento. Por eso, desde la Federación de Enfermedades Raras reclaman un presupuesto a nivel nacional que tenga en cuenta este tipo de tratamientos.

Además, sugiere un modelo de autorización de medicamentos como el de Francia o Alemania, donde una vez que Europa da el visto bueno, lo comercializan automáticamente y a posteriori lo revalúan. Se trata de normalizar el acceso a los medicamentos huérfanos para que, en este punto, enfermedades como la de Pablo, sean menos raras.

Por: RTVE.